Utprøvende behandling bør kun gis til enkeltpasienter utenfor kliniske studier hvis det ikke er mulig å gjennomføre en klinisk studie, eller pasienten ikke oppfyller inklusjonskriteriene for en klinisk studie
Behandlende lege har ansvar for å treffe en beslutning om at behandlingen anses som utprøvende. Behandlende lege har også ansvar for å avklare at det ikke er mulig å gjennomføre en klinisk studie, se anbefalingen om at virksomheten bør ha rutiner for beslutning om utprøvende behandling utenfor kliniske studier.
Behandlende lege har også ansvar for å følge de øvrige anbefalingene for utprøvende behandling utenfor kliniske studier. Dette skal sikre at krav til forsvarlighet, informasjon til pasienten, samtykke, oppfølging av pasienten, vurdering av behandlingseffekt og- sikkerhet, samt at krav til dokumentasjon ivaretas.
Regelverket (Helseforskningsloven, Legemiddelloven, Forskrift om klinisk utprøving av legemidler på mennesker, Direktoratet for medisinske produkters veiledning til forskrift om klinisk utprøving, Lov om medisinsk utstyr § 4, Forskrift om medisinsk utstyr § 4-5) som gjelder for kliniske studier bidrar til å ivareta krav til faglig forsvarlighet, informasjon, samtykke, oppfølging og vitenskapelig dokumentasjon av effekt og sikkerhet. Da effekt og sikkerhet ved utprøvende behandling er usikkert, og generering av kunnskap bør ivaretas, er det også utenfor kliniske studier behov for dokumentasjon av effekt og sikkerhet.
Siste faglige endring: 12. april 2021 Se tidligere versjoner
Helsedirektoratet (2019). Utprøvende behandling bør kun gis til enkeltpasienter utenfor kliniske studier hvis det ikke er mulig å gjennomføre en klinisk studie, eller pasienten ikke oppfyller inklusjonskriteriene for en klinisk studie [nettdokument]. Oslo: Helsedirektoratet (siste faglige endring 12. april 2021, lest 05. november 2025). Tilgjengelig fra https://helsedir-xpqa-helsedir.enonic.cloud/veiledere/utprovende-behandling/utprovende-behandling-utenfor-kliniske-studier/utprovende-behandling-skal-unntaksvis-gis-til-enkeltpasienter-utenfor-kliniske-studier-hvis-det-ikke-er-mulig-a-gjennomfore-en-klinisk-studie-eller-pasienten-ikke-oppfyller-inklusjonskriteriene-for-en-klinisk-studie